“就像电脑上的重置按钮”：设计细胞在 3 种不同的自身免疫性疾病中“重启”免疫系统

一项小型试验使用设计的 CAR T 细胞来重启患有三种自身免疫性疾病的患者的免疫系统，但现在判断这种治疗是否能长期有效还为时过早。

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在一项早期临床试验中，科学家使用设计的免疫细胞“重启”患有各种自身免疫性疾病的患者的免疫系统。

该试验使用了一种嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，该疗法已成为白血病等血癌的主要治疗方法。

这项初步试验只纳入了少数患者，而且试验时间很短，因此现在判断这种治疗方法是否长期有效还为时过早。但患者血液中的疾病标记表明，自身免疫过程已被关闭，至少目前如此。

如果这种疗法在更大规模、更长时间的随访试验中被证明有效，它可能会改变自身免疫性疾病的治疗方式。

“我认为这将改变狼疮的护理标准，”研究合著者博士说。 Georg Schett，德国埃尔兰根-纽伦堡弗里德里希-亚历山大大学研究副总裁兼内科系主任。

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周日（11 月 17 日），谢特在华盛顿特区举行的美国风湿病学会会议上介绍了该试验的结果。该研究结果尚未经过同行评审或在科学期刊上发表。

通常，狼疮患者必须终生接受免疫抑制治疗；相比之下，新疗法只需要一次输注。谢特告诉《生活科学》杂志：“如果你只注射过一次，并且不再需要任何东西，那么你就自由了。”

该试验是一项“篮子研究”，之所以如此命名，是因为不同病情的患者被扔进一个篮子，并接受相同的治疗。在该病例中，该团队治疗了 15 名患者，其中 11 名患有严重狼疮，3 名患有系统性硬化症，1 名患有特发性炎症性肌病。

这些自身免疫性疾病有不同的症状，如肌肉无力、皮肤增厚和肾衰竭。然而，所有这些都是由人体 B 细胞（一种免疫细胞）的一部分失控并产生针对人体组织进行破坏的抗体引起的。

通常，B 细胞与 T 细胞一起工作，帮助 B 细胞发挥作用，也可以直接杀死细胞。最常见的 CAR T 细胞疗法通过对患者的 T 细胞进行基因调整来发挥作用，以便它们能够更有效地发现和杀死癌性 B 细胞。

在新的试验中，研究小组给 15 名患有严重自身免疫性疾病的患者每人注射了一次这些设计的免疫细胞。然后，CAR T 细胞会猎杀并消灭体内所有的 B 细胞——包括健康的 B 细胞和导致自身免疫性疾病的 B 细胞。

治疗 7 天后，设计细胞消除了患者血流中循环的所有 B 细胞。 Schett 说，两个月后，任何组织中都不再残留 B 细胞。

然而，输注三个月后，身体已经完全补充了 B 细胞群，而且 B 细胞似乎很健康。

“这就像电脑上的重置按钮，”谢特说。 “你只需把所有东西都拿走，关闭它，然后它就会以正常方式重新启动，并且不再有这些[自身免疫] B 细胞。”

该试验的目的是测试新疗法的安全性，而不是测试其治疗自身免疫性疾病的效果。但疾病的“替代”标志物，例如血液中组织靶向抗体和 T 细胞的水平，似乎已正常化。

此外，自输注以来，所有患者均已停止接受传统治疗——迄今为止最长的时间为 11 个月。

用于癌症的 CAR T 疗法最大的担忧之一是“细胞因子释放综合征”，即治疗后身体出现严重炎症。研究人员报告说，这种反应在这里似乎并不是一个大问题。

作为后续行动，该团队将在更大规模的试验中评估该药物的疗效。谢特说，他们还将继续对这些最初的患者进行更长时间的跟踪。