首次干细胞治疗后 1 型糖尿病患者不再需要胰岛素

现在称其为“治愈”还为时过早，但一些临床试验正在返回令人兴奋的结果。

1 型糖尿病患者必须密切监测自己的血糖水平，以确保补充适量的胰岛素。 

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一名 25 岁患有 1 型糖尿病的女性在接受突破性的干细胞治疗后能够停止服用胰岛素。这是该程序的首次人体试验，虽然现在说这名妇女被“治愈”还为时过早，但这无疑表明该方法值得仔细研究。

对于大多数 1 型糖尿病患者来说，免疫系统（旨在保护我们免受病原体侵袭）会启动人体自身组织，破坏胰腺中产生胰岛素的细胞。如果没有适当的胰岛素水平，血糖就无法得到适当的控制。随着时间的推移，这可能会对许多器官和组织造成损害，并且还存在出现危及生命的急性糖尿病酮症酸中毒的风险。 

这就是为什么 1 型糖尿病患者必须自己服用胰岛素，并根据他们吃的食物和活动水平仔细调整剂量。它被描述为“全职、24/7 工作”。

连续血糖监测仪、胰岛素泵和人工胰腺等现代技术彻底改变了这种终生疾病的管理，但人们并不总是能够获得这些技术，而且胰岛素本身的成本可能令人望而却步。 

但如果我们想谈论治愈方法，我们需要找到一种方法来替代身体自身在需要时产生胰岛素的能力。由于一些开创性的干细胞治疗试验，这种希望现在正在暂时变成现实。

最近的一份报告详细介绍了一名来自中国天津的女性的病例，她在十几岁时被诊断出患有 1 型糖尿病。这位不愿透露姓名的患者成为世界上第一位接受从自己体内提取的干细胞移植的 1 型患者，目的是替换称为胰岛细胞的特殊胰腺细胞。

这位女士的病史有些复杂；她此前曾接受过两次肝脏移植手术和一次胰腺移植手术，但均以失败告终。由于肝移植，她正在服用免疫抑制剂药物。 

2020 年，医务人员收获了干细胞，并使用相对较新的化学过程对其进行了重新编程。他们留下了诱导多能干细胞（iPSC），它们有潜力发育成你能想到的任何人体组织。在这种情况下，研究人员推动它们发育成胰岛细胞簇。

在动物模型中测试细胞的安全性后，这位女士的移植手术终于在 2023 年进行。只花了大约 30 分钟，就将 150 万个细胞注射到她的腹部肌肉中，通过扫描可以轻松监测这些细胞。 

仅仅两个半月后，这位女士的身体就产生了足够的胰岛素，她不再需要给自己注射补充胰岛素。该报告详细介绍了移植后一年的临床随访情况，当时该妇女仍在不补充胰岛素的情况下进行治疗，并且血糖水平没有出现危险的高峰和低谷。

京都大学的糖尿病研究员 Daisuke Yabe 没有参与这项研究，他向《自然新闻》描述了这一结果“非常了不起”，并补充道，“如果这适用于其他患者，那就太好了。 ”

该病例是第一个使用患者自身干细胞的病例，但在使用胚胎干细胞的小型试验中也看到了类似的积极结果。 《华盛顿邮报》最近报道了来自加拿大的 35 岁护士阿曼达·史密斯 (Amanda Smith) 的病例，她也已停止服用胰岛素。史密斯参与了一项由 12 名患者参与的试验，其中 11 名患者能够大幅减少或完全停止使用胰岛素。

剩下的一个问题是这些影响可能会持续多久。首先导致胰腺损伤的潜在自身免疫反应可能会卷土重来并开始攻击供体细胞。这位来自天津的女士的例子很有趣，因为她已经在服用免疫抑制剂；进一步的试验将探讨一般情况下是否需要这种治疗。 

对于全球估计有 840 万 1 型糖尿病患者来说，服用胰岛素是不容忽视的事情。这些干细胞治疗的希望是，我们也许有一天能够从源头上解决问题，而不是这种日常治疗。

对于史密斯来说，这次审判具有变革性，正如她告诉《华盛顿邮报》的那样：“你没有意识到它占据了你生活的多少时间——直到现在它不再占据你的生活。 ”

该病例报告发表在《细胞》杂志上。