世界首例英国批准具有里程碑意义的 CRISPR 基因编辑治疗

该疗法将针对镰状细胞病和β地中海贫血等血液疾病。

CRISPR彻底改变了基因组工程领域，现在第一个涉及它的治疗方法已经获得批准。

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周四宣布，世界上第一个基于 CRISPR 的疗法已获得英国药品监管机构的批准。这项开创性的治疗方法涉及备受赞誉的基因编辑方法 CRISPR，将针对两种血液疾病：镰状细胞病和 β 地中海贫血。

牛津大学解剖学教授 Kay Davies 告诉科学媒体中心：“这是一个具有里程碑意义的批准，为未来进一步应用 CRISPR 疗法以潜在治愈许多遗传性疾病打开了大门。”

根据该药物制造商 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的一份声明，这种名为 CASGEVY 的治疗方法已被授权用于某些 12 岁及以上的镰状细胞病或 β 地中海贫血患者 - 英国约 2,000 人将有资格接受治疗它。

据认为，美国很快也会效仿，美国食品和药物管理局预计将于 12 月批准该疗法用于镰状细胞病患者，明年 3 月批准用于 β 地中海贫血患者。

Casgevy 基于 CRISPR-Cas9 基因编辑系统，该系统于 2012 年宣布发现，彻底改变了基因组工程领域。从那时起，它就被用于我们物种和其他物种的各种研究中，为其开发者赢得了诺贝尔奖2020年获奖。

“对于 CASGEVY 在英国获得批准的消息，我感到非常兴奋，甚至有点不知所措。从实验室到批准的 CRISPR 疗法仅用了 11 年时间，这确实是一项了不起的成就，”系统开发人员之一 Jennifer Doudna 在谈到最新突破时说道。

“我特别高兴的是，第一个 CRISPR 疗法可以帮助镰状细胞病患者，这是一种长期被医疗机构忽视的疾病。这是医学和健康公平的胜利。 ”

镰状细胞病和β地中海贫血是由编码血红蛋白的基因错误引起的，血红蛋白是红细胞中向我们的组织输送氧气的蛋白质。 

CASGEVY 利用 CRISPR-Cas9 系统来编辑名为 BCL11A 的基因，该基因通常会阻止某种胎儿血红蛋白的产生。在此过程中，它破坏了该基因，这意味着可以产生不存在镰状细胞病和β地中海贫血相关异常的血红蛋白。

当基因编辑的细胞被输回患者体内时，它们会成熟为含有胎儿血红蛋白的红细胞，从而增加组织的氧气供应并减轻患者的症状。

该疗法的批准是基于有希望的临床试验结果，该结果没有发现严重的安全问题。然而，一些专家提出了潜在的担忧。

伦敦帝国理工学院的 David Rueda 教授告诉科学媒体中心：“众所周知，CRISPR 可能会导致虚假的基因修饰，对被处理的细胞产生未知的后果。” “在得出结论之前，有必要查看这些细胞的全基因组测序数据。尽管如此，这一宣布让我感到谨慎乐观。”

它也可能花费很多——英国尚未确定价格——不幸的是，这将限制其覆盖范围。

戴维斯补充说：“挑战在于这些疗法将非常昂贵，因此如何让这些疗法在全球范围内更容易获得是关键。”