世界首例 13 岁男孩晚期脑肿瘤被治愈

平均来说，患有这种癌症的患者只能存活九到十个月。

在美国，每年约有 300 名儿童被诊断为 DIPG。

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有史以来第一次，一名患有致命性脑肿瘤（弥漫性脑桥胶质瘤（DIPG））的儿童被完全治愈。到目前为止，医生只能提供放射治疗来减缓癌症的生长，但这一突破为更有效的治疗带来了希望。

DIPG 几乎只出现在儿童中，是一种罕见但极具侵袭性的癌症。不幸的是，由于肿瘤位于脑干内，不可能通过手术切除肿瘤，平均生存时间只有 9 至 10 个月。

来自比利时的卢卡斯被诊断出患有这种疾病时只有 6 岁。为了寻求帮助，他的父母带他去了法国，在那里他参加了根除 DIPG 的生物医学 (BIOMEDE) 研究。

BIOMEDE 于 2014 年启动，比较了三种不同癌症药物——厄洛替尼、依维莫司和达沙替尼的有效性。然而，至关重要的是，研究人员首先用针从每位患者的肿瘤中提取了一小块碎片，以便进行活检并分析每种癌症的分子特征。

这使得医生能够根据每位患者的活检结果分配最合适的药物。 Lucas 是该研究中 233 名 DIPG 患者之一，并接受依维莫司治疗。

BIOMEDE 首席研究员 Jacques Grill 博士在接受法新社采访时表示，“卢卡斯克服了一切困难”，并且在 13 岁时仍然没有患癌症。 “通过一系列核磁共振扫描，我发现肿瘤完全消失了，”格里尔说。

虽然参与试验的其他七名儿童在诊断后存活了几年，但卢卡斯是唯一一个看到自己的肿瘤完全消失的人。 “我不知道世界上还有像他这样的案例，”格里尔说。

研究人员仍在试图找出为什么有些患者比其他患者对治疗更敏感，尽管一种癌症与另一种癌症之间的分子差异可能发挥重要作用。例如，格里尔解释说，“卢卡斯的肿瘤有一种极其罕见的突变，我们相信这种突变使其细胞对药物更加敏感。”

根据最初的 BIOMEDE 研究（一直持续到 2019 年）的结果，研究人员选择依维莫司作为 BIOMEDE 2.0 的候选药物，该研究于 2022 年 9 月开始。科学家们还尝试创建称为癌症类器官的细胞束，它反映了遗传性患者肿瘤的异常。

如果该团队能够成功重现卢卡斯 DIPG 中所见的特性，那么他们也许能够使用这些实验室培养的细胞来测试新药。 

然而，尽管这看起来令人兴奋，但格里尔表示，距离有效治疗这种疾病还有很长的路要走，因为药物从概念到广泛使用有很长的过程。 

“平均而言，从第一个线索到成为一种药物需要 10 到 15 年的时间——这是一个漫长而漫长的过程，”他说。