早期试验表明，设计免疫细胞疗法可以缩小致命的脑肿瘤

两项涉及 9 名患者的早期临床试验表明，一种称为 CAR-T 疗法的疗法可以治疗胶质母细胞瘤，但其长期效果尚不清楚。

根据两项早期临床试验，一种针对胶质母细胞瘤（最具侵袭性的脑癌类型）的基于免疫细胞的新疗法已显示出在短期内缩小肿瘤的前景。 

这些试验测试了一种名为嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法的个性化疗法的安全性和有效性。这涉及抽取患者的免疫细胞（即 T 细胞）并对其进行基因操作，以便在肿瘤重新引入体内后更有效地识别和攻击肿瘤。 

周三（3 月 13 日）在新英格兰医学杂志 (NEJM) 上发表的一篇论文描述了其中一项试验，其中包括三名患有复发性胶质母细胞瘤的患者，这意味着他们的癌症经过标准放疗和化疗后已恢复。这些患者的 T 细胞经过基因改造，可以靶向肿瘤细胞表面的两种受体，即表皮生长因子受体 (EGFR)。 

在同日发表在《自然医学》杂志上的第二项试验中，研究人员使用 CAR T 细胞靶向 EGFR 和另一种肿瘤相关受体，称为“白细胞介素 13 受体 α2” u>，六名复发性胶质母细胞瘤患者。  

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两项试验均发现 CART 细胞疗法是安全的，并且所有 9 名患者的肿瘤尺寸均减小。在《自然医学》研究中，患者在一两天内看到了这些减少，而在《新英格兰医学杂志》研究中，他们在一到五天后看到了这些减少。一名 NEJM 患者的肿瘤在单次治疗后 5 天几乎完全消退，而另一名患者的肿瘤在 69 天后缩小了 60.7%。

然而，这些影响并不一定会持续下去。 NEJM 研究中的两名患者在初次输注后 72 天或一个月内肿瘤复发。另一名患者在治疗后 150 多天没有表现出肿瘤复发的迹象，尽管这是该研究的最后一个评估点，因此不确定这是否是在之后发生的。 《自然医学》研究中发现的一些减少也持续了几个月，例如一名患者长达七个月。 

众所周知，胶质母细胞瘤很难治疗，通常依靠手术切除以及化疗和放疗来杀死癌细胞。每年，美国有超过 10,000 人被诊断患有胶质母细胞瘤。其中只有 6.9% 的患者在诊断后存活超过五年，大多数只能再活八个月。 

新的 CAR T 细胞疗法仍处于早期阶段，尚无关于这些患者长期生存率的数据。尽管如此，科学家相信我们有理由保持乐观。 

这项研究“证实了 CAR-T 细胞对实体瘤（尤其是大脑）产生影响的潜在力量”，博士。 NEJM 研究的主要作者、马萨诸塞州总医院的脑肿瘤外科医生布莱恩·崔 (Bryan Choi) 告诉《自然》杂志。 “这让我们更加兴奋，因为我们或许能够取得进展。”

CART 细胞疗法已在美国获得批准用于治疗血癌，例如淋巴瘤、某些形式的白血病和多发性骨髓瘤。然而，科学家们一直在努力开发针对胶质母细胞瘤等实体瘤的治疗方法，因为实体瘤中的细胞通常具有不同的特征，这意味着它们有更多的方式逃避免疫系统。 

新疗法针对的是胶质母细胞瘤细胞通常表达的受体，从而将它们挑出来进行破坏。 NEJM 研究还制造了能够产生针对这些受体的抗体的 T 细胞，从而赋予它们第二种攻击模式。需要更多的数据来评估这些新疗法的长期效果，并且需要在更大、更多样化的患者群体中进行试验，以确定其更广泛的相关性。 

“这些结果令人兴奋，但它们也只是一个开始——它们告诉我们，我们正走在正确的道路上，寻求一种有可能改变这种难治性疾病前景的疗法，”博士说。 NEJM 研究的共同高级作者、马萨诸塞州麻省总医院癌症中心细胞免疫学项目主任马塞拉·莫斯 (Marcela Maus) 在一份声明中表示。 

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