诺贝尔奖获得者 Drew Weissman 博士表示，“你能想象到的任何蛋白质，它都能提供”：人工智能将帮助发现 RNA 的下一个突破

Live Science 采访了诺贝尔奖获得者 Drew Weissman 博士和工程师 Daeyeon Lee，讨论了他们正在帮助建立的一个新的 RNA 研究中心。

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RNA 是 DNA 的分子表亲，作为世界上第一个 COVID-19 疫苗的基础而受到关注。镜头背后的两位关键技术开发人员因其努力而在 2023 年获得了诺贝尔奖。

现在，其中一位诺贝尔奖获得者——博士。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的 Drew Weissman 致力于将 RNA 研究推向新的高度。他正在帮助启动一个新的 RNA 研究中心，该中心将使用人工智能来帮助培训新进入该领域的科学家、指导他们的实验并将结果添加回算法中，从而创建反馈循环。

该中心由美国国家科学基金会资助，名为“人工智能驱动的 RNA 铸造厂”(AIRFoundry)，旨在加速 RNA 领域的创新，推动医学和许多其他科学学科的进步。

Live Science 采访了 Weissman 和 AIRFoundry 总监 Daeyeon Lee，讨论了新研究中心以及 RNA 跨科学领域的未来。 Lee 也是 InfiniFluidics 的联合创始人，这家初创公司与铸造厂合作开发将 RNA 输送到细胞中的容器，称为脂质纳米颗粒 (LNP)。

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Nicoletta Lanese：我们的读者熟悉信使 RNA (mRNA) 疫苗 - 您对 RNA 的未来还有哪些其他医疗应用的展望？

博士。 Drew Weissman：首先，生物铸造厂的目的是超越医学治疗。它是为了让 RNA 可用于许多其他类型的科学……从教细菌如何吃油或塑料，到教植物如何避免真菌——所有这些都不符合 NIH [美国国立卫生研究院] 的常规医学知识疗法。

从医学角度来看，我们和其他人正在研究的是 RNA 的基因疗法。致力于医学治疗，使用 RNA 来治疗心脏病、中风、关节炎或皮肤病，以及治疗自身免疫性疾病。除了疫苗之外，RNA 可能还可以用于数千种潜在的治疗方法。

NL：你用的那个比喻很有趣——用RNA“教导”有机体做某事。您能解释一下 RNA 在细胞中的实际作用吗？

DW：RNA 对我来说是中间人。 ...我们的DNA编码每一种蛋白质[启用]每一种功能，使我们的细胞保持活力并保持我们的身体活力。所以 DNA 是保存每一个代码的库。当您想从这些代码之一制造蛋白质时，就会使用 mRNA。细胞会产生一种 RNA，它可以复制特定蛋白质的 [DNA] 代码；然后，mRNA 被传送到一台称为核糖体的机器，该机器读取代码并根据该代码制造蛋白质。

RNA [COVID] 疫苗的作用是提供COVID-19 病毒的刺突蛋白的代码。然后，身体将其识别为外来蛋白质，并做出免疫反应，让身体在看到病毒时做好抵抗病毒的准备。但 RNA 还可以编码基因编辑机制，从而产生改变我们染色体和基因组突变的蛋白质。或者它可以制造[由于基因突变而缺乏]的蛋白质，或者它可以制造治疗性蛋白质来治疗炎症，治疗心脏病，治疗各种不同的事情。

它可以提供您能想象到的任何蛋白质。

NL：您能否解释一下您如何利用人工智能对 RNA 以及将 RNA 送入细胞的递送系统进行创新？

Daeyeon Lee：人工智能在这里扮演多种角色。我们想象我们希望 RNA 成为每个从事科学研究的人的工具...... 20 年后，它将成为一种通用工具。但目前，对于那些没有积极进行RNA研究的人来说，想要进入这个领域是非常困难的。

所以人工智能会引导用户。 “这是你想要学习的文献，这些是你想要进行的实验。这些可能是你想要开始实验的 RNA 或运载工具。”它不仅提供材料，还指导用户，增强人类的专业知识。 ......一旦实验完成，他们就会返回人工智能并向其提供结果，以便人工智能学习并做出下一个预测、下一个建议等等。

NL：所以在某种程度上，人工智能几乎是一种工具和合作者？

DL：是的，绝对如此。

NL：就目前可提供给人工智能的 RNA 数据而言，是否有一些领域得到了特别充分的研究，而其他领域仍然存在差距？

DL：就我们最有能力影响的领域而言，如果我没记错的话，德鲁的很多数据都是关于动物的，所以我们非常感兴趣的一个领域是动物健康。例如，牲畜疫苗。

德国之声：我可以给你举个例子：你可能听说过正在流行的禽流感并且现在在牛身上。一段时间以来，我们一直致力于制造疫苗来给牛和鸡接种疫苗。我们使用常用技术制造了牛疫苗，并对奶牛进行了免疫，效果很好。 [编者注：该疫苗仍处于实验阶段，尚未投入使用。]

我们在鸟类身上进行了尝试，但没有得到任何反应。所以我们回去并推测，“好吧，也许我们需要改变所有的 [RNA] 结构。”我们只是通过阅读文献和猜测来做到这一点。

希望未来人工智能会说：“鸡的编码序列与哺乳动物或人类的编码序列非常不同——你为什么不尝试一下呢？”因此，我们不必制造 50 个 RNA 才能找到一两个有效的 RNA，人工智能可能会给我们五个。 [这个想法是让人工智能缩小哪些 RNA 序列最有可能成功完成手头的任务，从而减少科学家亲自制作和测试许多不同选项的需要。]

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NL：您能否给出未来五年以及更长期的工作路线图？

DW：所以我们并不是从头开始。我们运行RNA 核心大约有 20 年了。 ……生物铸造厂现在的重点是将人工智能融入其中。

我们有优势——我们已经生产了 mRNA，我们已经生产了 LNP。我猜测，人工智能要完全集成需要六个月到两年的时间。从那时起，只有人工智能学习和人工智能扩展它的能力。

DL：我认为在一两年内，我们将拥有我们将与之交互的第一个人工智能版本——[首先]主要是内部研究人员，因为我们希望它成为一旦我们向外部用户开放，就会成为一个强大的系统。

NL：由于这有助于科学家扩大 RNA 的用途，您预计这会产生任何安全或监管问题吗？

DW：最大的问题——我们已经处理这个问题很长时间了——是功能的获得。这就是为潜在病原体添加新活性或功能的地方。美国国立卫生研究院 (NIH) 有非常严格的规则来控制功能研究的增益，因此人工智能将接受训练以识别这一点。这是要做的极其重要的事情之一。

除此之外，监管[角度]确实是一个巨大的主题，因为你正在谈论很多不同的领域，以及美国和其他政府的很多不同要素。所以才会涉及到。

NL：听起来您可以将监管指南纳入人工智能本身？

DL：当然。根据我的理解，这方面有多层保护。 ……因此，希望通过这些不同标记系统层，您能够消除环境、动物或其他生物体中可能存在的问题。

NL：关于 AIRFoundry，您还有什么想强调的吗？

DW：我只想提一下，biofoundry 是一家总部位于美国的机构，将为世界服务。

RNA 研究所还参与开发……RNA 研究开发和全球低收入和中等收入国家的全面生产，使其成为全世界都可以使用的民主化技术。生物铸造厂将帮助实现这一目标，将世界各地实验室的人员带到宾夕法尼亚大学并对他们进行培训——如何制造 RNA、如何制造 LNP、如何设计疫苗、如何设计治疗性蛋白质或其他蛋白质送货。

DL：NSF 在教育、培训和推广方面投入了大量精力，这将成为我们生物铸造厂的一个重要组成部分，覆盖那些无法获得这项技术的社区。最后，作为一名教育者，我认为生物铸造厂最重要的产品——我的意思是，会有知识，会有人使用我们将在人工智能中制造的高质量产品。但[最重要的产品]将是我们培养的学者。这将是接受过人工智能、RNA 和脂质纳米粒子培训的新科学家骨干队伍。

他们将成为该领域的领导者。我认为这将是我们与其他可能尝试做类似事情的实体的真正区别。