MS 干细胞疗法在早期临床试验中显示出可喜的结果

该试验规模虽小，但说明了干细胞疗法治疗该疾病的潜力。

注射神经干细胞的多发性硬化症患者在接下来的一年中没有表现出症状恶化。

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一项针对多发性硬化症（MS）注射干细胞疗法的早期临床试验表明，该疗法不仅安全，而且还可能有望阻止疾病进展。

该试验招募了 15 名患有继发性多发性硬化症（疾病进展期）的患者，年龄从 38 岁到 57 岁，由于试验开始时的病情，所有这些患者都表现出高度残疾。然后将神经干细胞直接注射到患者的大脑中，并在接下来的 12 个月内仔细观察是否有任何副作用、症状变化和疾病进展。在接下来的一半时间里，他们还必须服用药物来抑制免疫系统。

第二年表明该治疗是安全且耐受性良好的；没有死亡或严重不良事件，当副作用确实发生时，它们要么是暂时的，要么是可逆的。然而，主要结果是没有患者表现出残疾增加或症状恶化。

这是否完全取决于神经干细胞需要通过进一步的试验来证实，但研究人员相信他们的其他观察结果表明这种治疗很可能会影响疾病的进展。例如，一些患者接受了脑容量减少的评估，这与疾病进展密切相关；研究人员发现，干细胞的剂量越大，随着时间的推移，这种减少的幅度就越小。 

该团队还监测了 12 个月内大脑新陈代谢（即大脑如何产生能量）的变化，因为之前的研究发现，改变新陈代谢可以重新编程攻击多发性硬化症中枢神经系统的免疫细胞。他们发现有迹象表明干细胞疗法影响了新陈代谢，因此可能具有抗炎作用；干细胞的剂量越高，脂肪酸的水平就越高，脂肪酸是新陈代谢的关键分子。 

该研究的共同领导者 Stefano Pluchino 在一份声明中表示：“我对我们的发现感到非常兴奋，这是开发治疗多发性硬化症细胞疗法的一步。”然而，作者也解释说，在对结果做出结论时有理由保持谨慎。

“我们认识到我们的研究有局限性——这只是一项小型研究，例如免疫抑制剂可能会产生混淆效应——但事实是我们的治疗是安全的，并且其效果在试验的 12 个月内持续存在意味着我们可以进入下一阶段的临床试验。 ”

据估计，全世界有超过 200 万人患有多发性硬化症，其中三分之二的人将在诊断后 25 至 30 年内进入该疾病的继发、进展阶段。虽然目前的研究规模很小，但它证明了基于干细胞疗法的方法在治疗这种高度衰弱的疾病方面的前景。

“这是一项非常小的早期研究，我们需要进一步的临床试验来查明这种治疗是否对病情有有益作用。但这是迈向治疗多发性硬化症新方法的令人鼓舞的一步，”多发性硬化症协会研究传播经理凯特琳·阿斯特伯里总结道。

该研究发表在《细胞干细胞》杂志上。